13 грудня 2011

Нарешті вченим вдалося досягти успіхів у лікуванні смертельно небезпечної хвороби крові   - гемофілії , Яке являє собою погану згортання крові .

«Група британських і американських дослідників зайнялося саме гемофілію групи B , Яка характеризується порушенням вироблення   білка   (фактор IX), який і відповідає за процес   коагуляції , Тобто згортання крові »- повідомив портал ScienceDaily. Дане захворювання викликається рецесивною спадковою мутацією в X-хромосомі , Тому зазвичай групою B, як і А, С, хворіють саме чоловіки. Єдиним полегшенням перебігу захворювання для таких хворих є ін'єкції   фактора IX кілька разів на тиждень, а виробництво цього фактора коштує дуже дорого.

І до цього моменту вченими робилися спроби по лікуванню гемофілії, вони намагалися це зробити за допомогою введення відкоригованої генної копії, але ці спроби успіхом не увінчалися.

Суть же нового методу полягає в наступному: для доставки генного матеріалу, який потрібен для синтезу фактора IX, медики застосували аденовірус 8 . В одній з лікарень перші випробування показали непогані результати: в крові пацієнтів рівень фактора IX збільшився до 2-12%, хоча до цього він був не більше одного відсотка. Така розбіжність в новому рівні фактора пов'язана з тим, що хворим вколюють різні дози препарату: двоє з низ отримали низьку дозу, двоє - середню, і ще двоє - високу. Крім високого рівня фактора, у хворих, які отримали високу дозу аденовірусу 8, спостерігався ще й більш стійкий ефект протягом наступних півтора років. Але одному з хворих все ж знадобилася стероїдна терапія, нехай і короткострокова. Сталося це через виникнення імунної реакції на печінки на препарат.

Підсумок дослідження порадував лікарів і пацієнтів: в результаті четверо осіб вдалося повністю відмовитися від щотижневих ін'єкцій фактора IX. Крім того, у всіх зникли важко зупиняти і хворобливі кровотечі . Деякі з них тепер отримали можливість займатися спортом, хоча раніше це було протипоказано.

«Ми вперше зуміли добитися довгострокової і позитивного ефекту у виробництві фактора крові, це в сою чергу, дає нам надії на швидке лікування гемофілії А , Яка є більш поширеною, а також інших генних захворювань »- повідомив Еміт Натвані, авторів дослідження і доктор з коледжу Лондона.